Una nueva esperanza —y un antiguo obstáculo— para una terrible enfermedad cuyos tratamientos son horribles

VEREDA CAÑAVERAL, Colombia — Hace tres años, Jesús Tilano acudió a un hospital en un valle con densos bosques en Colombia, tenía grandes lesiones abiertas en la nariz, el brazo derecho y la mano izquierda. Le diagnosticaron leishmaniasis, una enfermedad causada por parásitos transmitida por la picadura de la hembra del mosquito flebótomo y que asola a las poblaciones pobres que trabajan en los campos o los bosques de los países en desarrollo.

A Tilano le recetaron un medicamento que consistía en tres inyecciones diarias durante 20 días, cada una de las cuales era sumamente dolorosa. Para obtenerlas, Tilano, de 85 años, tenía que hacer viajes costosos y frecuentes en autobús hasta la ciudad. Después, comenzó a tener insuficiencia renal, cosa que es un efecto secundario común de ese fármaco, así como la insuficiencia cardiaca y los daños hepáticos.

“La cura resultó peor que la enfermedad que yo tenía”, comentó Tilano.

La leishmaniasis es una enfermedad terrible cuyos espantosos tratamientos casi no han cambiado en más de un siglo. El fármaco que le dieron a Tilano se usó por primera vez hace 70 años. Todos los tratamientos son difíciles de administrar, dolorosos, tóxicos y costosos y requieren hospitalización o que el paciente acuda a diario al hospital durante todo un mes.

De todas las “enfermedades tropicales olvidadas”, muchos especialistas creen que la leishmaniasis es una categoría aparte en términos de los pocos avances, en los 120 años desde que fue identificada, para auxiliar a los dos millones de personas que la contraen cada año.

Ahora, por fin, esto ha comenzado a cambiar: el año pasado, cuando el nieto de 14 años de Tilano, Andrés Tilano, contrajo leishmaniasis, lo atendieron en una clínica de Medellín con una terapia experimental que curaba la infección en unos cuantos días.

El tratamiento que recibió es uno de los muchos que está desarrollando el Programa de Estudios y Control de Enfermedades Tropicales, conocido como PECET, un pequeño instituto de investigación con sede en la Universidad de Antioquia, en Medellín. En su búsqueda de nuevos tratamientos para la leishmaniasis, este programa se ha asociado con la Iniciativa Medicamentos para Enfermedades Olvidadas (DNDi, por su sigla en inglés), una organización sin fines de lucro para la investigación y el desarrollo con sede en Ginebra.

Todos los tratamientos experimentales que están evaluando los investigadores son mucho menos tóxicos, engorrosos o caros que los que hay ahora, pero siguen existiendo grandes obstáculos para que los obtengan los millones de personas que los necesitan.

Ninguno de los tratamientos nuevos se ha probado en ensayos a gran escala y la agencia reguladora de medicamentos de Colombia no los ha aprobado ni tampoco han sido adoptados en las recomendaciones terapéuticas a nivel nacional. Cuando una farmacéutica elabora algún medicamento, la empresa misma lo conduce por el costoso y prolongado proceso regulatorio.

Pero no se gana dinero con un fármaco destinado a una enfermedad que afecta sobre todo a las poblaciones pobres, y los institutos de salud pública o académicos pocas veces tienen los recursos para llevar un medicamento hasta el final del proceso, señaló Marcela Vieira, una abogada especialista en propiedad intelectual con especialidad en el desarrollo de medicamentos y el acceso a estos.

Desde hace mucho tiempo, el sistema mundial de desarrollo de medicamentos ha favorecido a las empresas del sector privado que pueden financiar experimentos y enfermedades que afectan a las personas que tienen dinero para pagar los tratamientos. Según Vieira, en los países de ingresos medios, como Brasil, Sudáfrica, la India, Cuba y China, las nuevas investigaciones sobre enfermedades como la leishmaniasis proceden cada vez más del sector público y de las instituciones académicas. La pandemia de COVID-19, durante la cual los países de ingresos bajos y medios fueron relegados al final de la cola para recibir vacunas y tratamientos, ayudó a incentivar inversiones nuevas para generar capacidad de producción y desarrollo de medicamentos.

“Debemos hacerlo, porque nadie lo hará por nosotros”, afirmó Juliana Quintero, una especialista en leishmaniasis e investigadora del PECET.

Los laboratorios de investigación de este programa se ubican en el sexto piso de un macizo edificio de ladrillo de la Universidad de Antioquia, en Medellín. En la planta baja, Quintero atiende a los pacientes que llegan de los pueblos rurales en autobús. La investigadora sabe que muy pocos tienen dinero para quedarse en la ciudad durante un mes a fin de recibir las inyecciones y quiere que reciban un tratamiento que puedan llevarse a su casa, de preferencia uno que sea de administración oral. Debido a que los fondos para el desarrollo de medicamentos para la leishmaniasis son tan escasos, Quintero tiene la esperanza de que haya algo que funcione para cada uno de los 22 parásitos de la familia que causa variaciones de la enfermedad en los países tropicales de todo el mundo.

Los investigadores dedicados al estudio de la leishmaniasis han tomado como inspiración a los pueblos indígenas de la región: uno de los medicamentos que están probando, un gel que se aplica sobre las lesiones, se deriva de una planta que usan los indígenas para combatir al parásito. El tratamiento experimental que curó a Andrés Tilano se llama termoterapia y se parece a la cura tradicional de quemar las lesiones empleada por los indígenas. En su clínica, Quintero usaba un dispositivo portátil que emitía un calor de 50 grados Celsius sobre la superficie de la lesión y mataba al parásito alojado en la profundidad.

Actualmente, Quintero prescribe dos tratamientos que ha desarrollado su instituto y, debido a que el gobierno colombiano aún no los ha aprobado ni registrado, se los suministra a los pacientes de acuerdo con un modelo denominado de uso compasivo.

La organización sin fines de lucro DNDi ha examinado más de 2,5 millones de compuestos —un primer paso habitual en el desarrollo de los medicamentos— para llegar a cinco estructuras químicas que, según las pruebas de laboratorio anteriores, podrían funcionar contra el parásito que causa la leishmaniasis. Pero de esas cinco, solo una o dos avanzan a ensayos clínicos más grandes, señaló Jade Kratz, quien gestiona el trabajo de descubrimiento de medicamentos de esa organización en Latinoamérica.

Kratz comentó que los estudios preclínicos y los descubrimientos anteriores costaron de diez a veinte millones de dólares, aunque atravesar por los primeros ensayos clínicos pequeños para probar la seguridad y encontrar algunas señales de eficacia podrían ser otros seis millones. La última fase, un ensayo grande en pacientes para probar si funciona el medicamento, cuesta por lo menos 20 millones de dólares, mucho más que lo que pueden financiar los equipos de investigación públicos y académicos.

“Es un riesgo enorme para la investigación local si solo las empresas multinacionales pueden hacer este trabajo”, aseveró Iván Darío Vélez-Bernal, quien hace poco se jubiló como director del PECET, el instituto de investigación.

Pero la prioridad que la DNDi da a la leishmaniasis y el trabajo de los investigadores en una red que incluye a la India, Colombia y Brasil está comenzando a dar resultados. Actualmente, existen cinco medicamentos en la primera fase y uno en la segunda, algo sin precedentes en la historia de esta enfermedad.

No se sabe cuándo ni cómo pasarán estos fármacos a la siguiente fase del proceso. Los medicamentos que salen de las instituciones del sector público tienden a quedarse estancados sin que exista ningún ganador, comentó Vieira, quien es investigadora en el Centro de Salud Global del Instituto Universitario de Altos Estudios Internacionales en Ginebra.

Vieira comentó que ahora mismo el gobierno colombiano está perdiendo una oportunidad al no financiar la tercera fase del ensayo para los tratamientos experimentales del PECET.

“Los ensayos son caros, pero cuestan mucho menos de lo que pagará por un tratamiento que sea desarrollado por una empresa comercial o por todas las cosas que ya tiene que pagar para las personas que están enfermas y no tienen acceso al tratamiento”, explicó.

c.2023 The New York Times Company