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EEUU aprueba dos terapias génicas para la anemia falciforme

Por Leroy Leo

8 dic (Reuters) - La Administración de Alimentos y Medicamentos de EEUU (FDA) aprobó el viernes dos terapias génicas para la anemia falciforme, incluida una que es el primer tratamiento en el país basado en la tecnología de edición génica CRISPR, ganadora del Premio Nobel.

Casgevy, desarrollado por Vertex Pharmaceuticals y CRISPR Therapeutics, y Lyfgenia de bluebird bio, fueron aprobados para personas de 12 años o más.

CRISPR utiliza unas "tijeras" moleculares para recortar partes defectuosas de los genes que luego pueden desactivarse o sustituirse por nuevas cadenas de ADN normal.

La terapia génica de Bluebird está diseñada para funcionar mediante la inserción de genes modificados en el organismo a través de virus desactivados.

La anemia falciforme es un doloroso trastorno sanguíneo hereditario en el que el organismo produce hemoglobina defectuosa en forma de hoz, lo que afecta la capacidad de los glóbulos rojos para transportar correctamente el oxígeno a los tejidos del cuerpo.

La enfermedad, que puede ser debilitante y conducir a la muerte prematura, afecta a unas 100.000 personas en Estados Unidos, la mayoría de raza negra.

Las células falciformes tienden a adherirse entre sí y pueden obstruir pequeños vasos sanguíneos, causando un dolor intenso. También pueden provocar derrames cerebrales y fallos orgánicos.

En ensayos clínicos separados, ambos tratamientos ayudaron a reducir los episodios dolorosos en pacientes con la enfermedad: 29 de los 31 pacientes que recibieron Casgevy y 28 de los 32 que recibieron Lyfgenia mostraron mejoría.

Las farmacéuticas han presentado sus terapias como tratamientos únicos, pero los datos sobre la duración de sus efectos son limitados. El único tratamiento a largo plazo de la anemia falciforme es el trasplante de médula ósea.

Otros tratamientos habituales para los pacientes con anemia falciforme han sido la hidroxiurea, un fármaco quimioterapéutico, o medicamentos que se toman una vez al día, como Oxbryta de Pfizer, cuyo objetivo es ralentizar la descomposición de los glóbulos rojos.

Para la terapia de Vertex, los pacientes deben extraer células madre de su médula ósea. A continuación, las células se envían a instalaciones de fabricación donde se editan mediante la tecnología CRISPR/Cas9. Una vez incubadas, las células se infunden al paciente durante un mes de hospitalización.

El tratamiento con terapias génicas puede durar varios meses e implicar altas dosis de quimioterapia, con el riesgo potencial de infertilidad.

La FDA ha añadido un recuadro negro de advertencia para Lyfgenia en el que se informa a los pacientes del riesgo de cáncer de sangre. Los pacientes que reciban el tratamiento deberán someterse a un seguimiento de por vida para detectar el cáncer, según el organismo regulador.

En documentos publicados hace unos meses, el personal de la FDA también había señalado la posibilidad de que el tratamiento de Vertex produjera alteraciones genómicas no deseadas.

La empresa tiene previsto evaluar los posibles riesgos de seguridad a largo plazo mediante un estudio de seguimiento de 15 años tras la aprobación.

La terapia CRISPR de Vertex también está siendo revisada por la FDA para otra enfermedad de la sangre, la beta talasemia dependiente de transfusión, y se espera una decisión para el 30 de marzo.

(Reporte de Sriparna Roy, Leroy Leo y Bhanvi Satija en Bengaluru; Editado en español por Javier Leira)