100% argentina: patentaron una nueva molécula para combatir el Parkinson, testeada con éxito en estudios preclínicos

SAN CARLOS DE BARILOCHE.– Luego de una década de estudios, investigadores del Consejo Nacional de Investigaciones Científicas y Técnicas (Conicet), la Universidad de Buenos Aires (UBA) y la Universidad Nacional de Tucumán (UNT) desarrollaron una nueva molécula que demostró, en ensayos preclínicos, una mejora de los síntomas característicos de la enfermedad de Parkinson.

Con la colaboración de la empresa biotecnológica norteamericana Sky Bio LLC, los expertos consiguieron incluso patentar la molécula en Estados Unidos y en la Unión Europea. Se trata de Pegasus o DAD 9, la primera molécula capaz de abordar los dos principales problemas de la enfermedad de Parkinson: mejorar los síntomas y evitar la progresión de los daños neuronales.

“Hace 10 años venimos desarrollando estudios sobre las bases moleculares de la enfermedad de Parkinson, justamente porque entendiendo qué es lo que produce la enfermedad, qué es lo que mata a las neuronas dopaminérgicas en la patología, uno puede encontrar cómo proteger esas neuronas o cómo inhibir el daño neuronal”, explicó Rosana Chehín, la investigadora del Conicet que lideró la investigación.

Chehín, que también es docente de la UNT y directora del Instituto de Medicina Molecular y Celular Aplicada (Immca, Conicet-UNT-Siprosa), agregó: “Fuimos con un grupo de químicos de síntesis de la UBA para ver si podíamos llevar adelante un ambicioso proyecto que era la síntesis de una molécula, lo que se conoce como diseño racional de fármacos. En palabras simples, buscábamos desarrollar una molécula capaz de hacer lo que nosotros queríamos. Y así llegamos a Pegasus”.

El compuesto Pegasus es un candidato a fármaco que consiguió superar la etapa preclínica. Según los expertos, el próximo paso es la inscripción del desarrollo en la Food and Drug Administration (FDA) para conseguir la autorización que permita iniciar las pruebas clínicas en humanos.

Tal como señaló Chehín, la nueva molécula actúa, por un lado, como un “agonista dopaminérgico”, es decir, con una función similar a la dopamina, que es un neurotransmisor esencial en el cerebro. Por otro lado, Pegasus presenta actividad neuroprotectora e impide la formación de especies tóxicas de la proteína alfa-sinucleína, causante principal de la patología.

Los agonistas dopaminérgicos conforman un grupo de medicamentos que tienen un efecto antiparkinsoniano porque ejercen su acción estimulando los receptores dopaminérgicos del cerebro. En cambio, la levodopa –un fármaco que se usa hace más de 60 años para Parkinson y que puede generar efectos adversos– actúa en el sistema nervioso central a través de su transformación en dopamina.

“Dado que la dopamina no puede administrarse sola porque no pasa la barrera hematoencefálica, diseñamos esta molécula que es un carrier que transporta dopamina al cerebro empleando el sistema de transporte de las tetraciclinas”, indicó Chehín. Añadió que la nueva molécula conserva las mejores propiedades de la dopamina y de la tetraciclina: por ejemplo, los investigadores descartaron la función antibiótica de las tetraciclinas que, a largo plazo, generan resistencia.

De resultar positivas las pruebas en humanos, los responsables de la investigación consideran que Pegasus podría convertirse en una alternativa para el tratamiento de la enfermedad de Parkinson e incluso en una opción a la levodopa.

“Todos hemos conocido gente que ha padecido esta enfermedad tan devastadora. Que algo surgido en un laboratorio con muchos años de investigación básica de calidad se transforme en una nueva molécula, que luego se escale y se lleve a pruebas finales –que llevará años y un tiempo más para llegar al mercado– es una gran satisfacción. Los organismos debemos trabajar para facilitar y fomentar estos procesos. Es complejo el ejercicio de articular lo público y lo privado, pero no solo es necesario, sino que es vital y de suma importancia”, afirmó el presidente del Conicet, Daniel Salamone.

En tanto, Oscar Varela, especialista del Centro de Investigaciones en Hidratos de Carbono (Cihidecar, Conicet-UBA) y uno de los referentes de la investigación, dijo: “El desarrollo de esta molécula, que fue diseñada, sintetizada, caracterizada y evaluada en laboratorios nacionales, pone de manifiesto la capacidad que tenemos los argentinos y las argentinas de enfrentar un problema y poder llegar a una resolución satisfactoria”.

Finalmente, el empresario Claude Burgio, fundador de Sky Bio LLC, que hizo el aporte económico para el desarrollo, sostuvo que Pegasus es una molécula “disruptiva y sin equivalente”.