Terapia génica, solución a enfermedades raras

Por Rocío Mundo Espejel

México, 29 Feb (Notimex).- Debido a que 80 por ciento de las enfermedades raras son de origen genético, la terapia génica podría solucionar la causa-raíz de estos padecimientos a través del desarrollo de tratamientos especializados, afirmó el especialista en genética, Carlos Estévez.

“Es un área de investigación que está teniendo un boom y podría ser incluso la cura de una enfermedad o, por lo menos, mejorar la calidad de vida en una sola intervención”, aseguró en entrevista con Notimex.

En el marco del Día Mundial de Enfermedades Raras, que se conmemora este 29 de febrero, señaló que en México aproximadamente ocho millones de personas padecen alguna enfermedad rara; a nivel mundial se calcula que existen alrededor de seis a ocho por ciento de individuos afectados.

Explicó que dentro de los dos tipos de terapia génica existentes, la in vivo representa más de 62 por ciento de las investigaciones en torno a padecimientos raros y se caracteriza por trasladar el gen faltante a través de un vector.

“Si tenemos una enfermedad como hemofilia, en la que hay una deficiencia del factor VIII de coagulación, se coloca el gen que va a producir el factor dentro del vehículo. Y el vehículo se va a dirigir al órgano que nosotros queramos”, explicó.

Mientras que en la terapia ex vivo se extraen las células madre pluripotentes del paciente, para posteriormente cultivarlas e introducirles el gen faltante. Como último paso, se ingresan nuevamente al organismo.

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NTX/RME