Medicina de precisión: aprueban una terapia oral para cánceres asociados con una alteración genética poco frecuente

Parte de la investigación para el desarrollo del medicamento
Parte de la investigación para el desarrollo del medicamento - Créditos: @Gentileza

Otro medicamento se acaba de incorporar a la caja de herramientas para tratar el cáncer en lo que se conoce como medicina de precisión, que apunta a tratar los tumores de acuerdo con biomarcadores genéticos y está demostrando mejorar la respuesta en los pacientes. Se trata de una terapia oral para adultos y chicos con distintos tipos de tumores sólidos avanzados localmente o con metástasis asociados con una alteración genética presente en el 1% de los pacientes con esos cánceres, pero en hasta el 90% de los casos en algunos diagnósticos pocos frecuentes.

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Ayer, en la presentación de los resultados obtenidos con larotrectinib y difundidos en el último congreso anual de la Sociedad Europea de Oncología Médica (ESMO, por su sigla en inglés), voceros de Bayer, el laboratorio productor, señalaron que con la aprobación reciente de la Anmat de este nuevo fármaco se incorpora una alternativa terapéutica para los pacientes con tumores sólidos pediátricos, sarcomas, de tiroides, pulmón, gastrointestinales o de piel (melanoma), “siempre y cuando cuenten con la misma modificación genética, lo que ha sido descripto en más de 20 tipos de cáncer”.

Estimaron que habría alrededor de 100 pacientes oncológicos que, cada año, reunirían esos requisitos de laboratorio para indicar la nueva terapia.

Esa modificación se conoce como fusión en el gen NTRK. En los tumores que aparecen por esa alteración genética, según informó la compañía, la respuesta general en los pacientes adultos fue del 67% y, en los pediátricos, del 87%. El fármaco se administra a través de una cápsula o una solución líquida, que “no trabaja sobre un tipo de tumor, sino sobre un número grande de tumores que expresan una misma anomalía genéticaˮ, detalló Héctor Miranda, director médico de la División Farmacéutica de Bayer Cono Sur, sobre la indicación aprobada para la enfermedad avanzada en un órgano o con metástasis.

Las pruebas genéticas que se les indican a los pacientes oncológicos para determinar ciertas características tumorales que permiten definir mejor la enfermedad y el tratamiento permiten identificar biomarcadores específicos para los que ya existen terapias en el campo de la medicina de precisión. En esos análisis, ciertos cánceres dan positivo para la fusión de los genes de receptores de tirosina quinasa neutróficos (NTRK, por su nombre en inglés).

Esos genes –NTRK 1, 2 y 3– pueden fusionarse con otro gen y hacer que se produzcan proteínas anormales (proteínas de fusión TRK) que alteran el desarrollo celular de modo que se vuelva descontrolado y favorezca la aparición de células tumorales.

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Avances

De la presentación, en uno de los salones de un hotel del centro porteño, también participaron Adriana Rose, oncóloga del Hospital Garrahan, y Edith Grynszpancholc, presidenta de la Fundación Natalí Dafne Flexer. Cada año, según indicó Rose, en el país se diagnostican unos 1350 canceres pediátricos y es la segunda causa de muerte en los chicos y adolescentes de entre uno y 15 años. El 80% se trata en el sector público; el Garrahan recibe 520 de todos los casos anuales.

Adriana Rose, oncóloga del Hospital Garrahan, durante la presentación de la nueva terapia oncológica
Adriana Rose, oncóloga del Hospital Garrahan, durante la presentación de la nueva terapia oncológica - Créditos: @Gentileza Bayer

“Con los avances de la quimioterapia, la radioterapia, la cirugía y el soporte clínico, un 80% de los chicos se puede curar. Pero queda un porcentaje de pacientes con tumores localmente avanzados, irresecables, con metástasis o que recaen o son refractarios al tratamiento. Este subgrupo necesita otro tipo de tratamientos”, agregó la oncóloga pediátrica.

Al referirse a la medicina de precisión señaló que los avances en esa área “generaron una revolución en la salud porque se pudo comenzar a hacer el perfilado genético y molecular de los pacientes y adoptar tratamientos personalizados. En pediatría, avanzó en los últimos 10 años con mucha dificultad: los pacientes que acceden son poblaciones muy heterogéneas, los tratamientos que se les dan después también y, básicamente, el acceso a esos tratamientos es difícil”.

Destacó que larotrectinib es la segunda de tres drogas aprobadas para blancos genómicos, en lugar de histológicos, que se están incorporando al tratamiento oncológico. La definió como “una terapia innovadora para tumores sólidos [con fusión NTRK] tanto de adultos como pediátricos y que se dan en unos 20 tipos de cánceres. Es un paso a dar en el uso de medicación que sea menos tóxica y con mejor calidad de vida para el paciente”.