ENFOQUE-Dinero y talento se mueven al sector del ARN mensajero tras éxito con el COVID-19

Deena Beasley
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Por Deena Beasley

15 mar (Reuters) - El éxito de las vacunas contra el COVID-19 basadas en el ARN mensajero (ARNm) está allanando el camino para usar la nueva tecnología no sólo en otras vacunas, sino posiblemente para la fibrosis quística, el cáncer y otras enfermedades de difícil tratamiento.

Los científicos dicen que el ARNm tiene el potencial de atacar enfermedades a las que no pueden llegar los fármacos convencionales.

La autorización de emergencia en Estados Unidos de las vacunas -una de Moderna Inc y otra de los socios Pfizer Inc y BioNTech SE- y de sus procesos de fabricación basados en genes ha demostrado que la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) está abierta a un uso más amplio de esta tecnología hasta ahora no probada, según entrevistas a ocho expertos del campo del ARNm.

Miles de millones de dólares de capital han entrado en las empresas dedicadas al ARNm gracias a las mejores expectativas, cientos de millones sólo en los últimos meses. Y, con la aceptación de la FDA, el campo está atrayendo a los mejores talentos científicos, dijeron los expertos.

"Ahora que se ha demostrado que la tecnología del ARNm funciona, se presta más atención a ella", afirmó Glenn Hunzinger, director de la división de ciencias farmacéuticas y biológicas de la consultora PricewaterhouseCoopers.

La autorización reglamentaria de las vacunas "acelera el proceso" de otras terapias con ARNm, ya que proporciona pruebas reales de que es posible asegurar los frágiles componentes del ARNm durante su fabricación y distribución, afirmó Josh Kellar, codirector del equipo COVID-19 de Boston Consulting Group.

Esta tecnología suele compararse con el sistema operativo de un computador, ya que permite a los fabricantes de fármacos alterar su objetivo insertando un nuevo código genético en forma de ARNm, un mensajero químico natural que da instrucciones al cuerpo para producir proteínas específicas.

Su ventaja en las vacunas es la versatilidad y la rapidez en comparación con la tecnología estándar que requiere largos plazos para producir y purificar las proteínas y crear una vacuna.

PRUEBAS DE TRATAMIENTOS EN HUMANOS

En 2020, dada la urgente necesidad creada por la pandemia de coronavirus, se invirtieron más de 5.200 millones de dólares en empresas dedicadas al desarrollo de vacunas y terapias de ARNm, frente a 596 millones de 2019, según Roots Analysis, una firma de investigación que tiene su sede en India.

Solo en los últimos tres meses, CureVac NV levantó 518 millones de dólares y Arcturus Therapeutics Holding otros 150 millones. Gilead Sciences Inc llegó a un acuerdo para una vacuna terapéutica contra el VIH por valor de hasta 785 millones de dólares con la empresa de ARNm Gritstone Oncology.

Más de 150 vacunas y terapias de ARNm están en desarrollo en el mundo, según Roots Analysis. La mayoría aún se encuentran en fase inicial de pruebas con animales, pero más de 30 han llegado a las pruebas en humanos.

Puede ser muy difícil trabajar con el ARNm, lo que hace que los futuros éxitos de los tratamientos sean inciertos.

Las instrucciones del ARNm son fugaces y no específicas sobre el lugar del cuerpo al que se dirige, lo que funciona bien para que las células produzcan un fragmento inofensivo del coronavirus para desencadenar una respuesta inmune. Es más difícil enviar esas órdenes a un tejido específico, como los pulmones o el músculo cardíaco, que requiere diferentes métodos de entrega o encapsulación para proteger la frágil molécula de ARNm.

La mayor parte de la financiación del año pasado se destinó a proyectos de COVID-19, pero permitió a las empresas avanzar también con otras categorías de enfermedades.

Moderna, por ejemplo, está trabajando en tratamientos para enfermedades cardíacas, cáncer y enfermedades raras. Su programa sin COVID más avanzado es una vacuna contra el citomegalovirus, la principal causa de defectos de nacimiento en Estados Unidos.

Translate Bio Inc puede ser el primero en comercializar un tratamiento de ARNm si se demuestra que su medicamento por inhalación para la fibrosis quística tiene éxito en entregar instrucciones para producir una proteína conocida como CFTR en los pulmones, según su presidente ejecutivo, Ron Renaud.

La compañía espera tener resultados provisionales de una prueba de etapa intermedia en el segundo trimestre de este año. Si los resultados de seguridad y eficacia son alentadores, realizaría un ensayo más amplio y luego potencialmente solicitaría la aprobación de Estados Unidos.

Las personas con fibrosis quística, una enfermedad pulmonar que acorta la vida, tienen mutaciones en el gen CFTR que hacen que la proteína funcione mal o no se produzca en absoluto, lo que lleva a una acumulación de moco espeso, que causa infecciones pulmonares y otras complicaciones de salud graves.

"La mayoría de los medicamentos tratan los efectos posteriores de la enfermedad [...] el ARNm está en el negocio de reemplazar lo que falta", dijo Joe Payne, director ejecutivo de Arcturus, que está trabajando para desarrollar vacunas de ARNm para COVID-19 e influenza, así como medicamentos para enfermedades hepáticas y fibrosis quística.

El doctor Drew Weissman, profesor de enfermedades infecciosas en la Facultad de Medicina Perelman de la Universidad de Pensilvania, es uno de los dos científicos a los que se les atribuye un descubrimiento pionero en 2005 de cómo alterar la estructura molecular del ARNm para mantenerlo lo suficientemente estable para que supere las líneas de defensa del cuerpo.

En los últimos nueve meses, Weissman dijo que 20 compañías que trabajan en el campo del ARNm le han pedido que se una a sus juntas directivas, y la cantidad de laboratorios que solicitan colaborar con Penn en el trabajo del ARNm casi se ha triplicado.

A medida que campos como la terapia celular comienzan a madurar, los científicos que buscan trabajos de vanguardia se están acercando a las empresas de ARNm, dijo Jacob Becraft, presidente ejecutivo de Strand Therapeutics, que está trabajando en tecnología para controlar la actividad de las terapias de ARNm.

"Mucha de esa gente está apareciendo en mi buzón de correo", dijo.

(Reporte de Deena Beasley, Editado en español por Javier López de Lérida)