El primer estudio en humanos contra el cáncer con técnica genética CRISPR en EEUU

Hallar tratamientos eficaces y lo menos invasivos que sea posible para atender el cáncer en sus numerosas variantes, una enfermedad devastadora contra la que se han logrado, poco a poco, avances sustantivos, es una meta ansiada y de importancia crítica. Tanto porque salvaría incontables vidas como porque ofrecería tratamientos con posibilidades de éxito y opciones de bienestar mayores para los pacientes.

La tecnología de edición de genes conocida como CRISPR-Cas o simplemente CRISPR (siglas en inglés de las secuencias de ADN denominadas ‘repeticiones palindrómicas cortas agrupadas y regularmente espaciadas’) es una de las nuevas posibilidades que se han abierto en la lucha contra el cáncer.

Un investigador realiza un procedimiento de tecnología de edición genética CRISPR. (Getty Images)

Para explicarlo de modo simplificado, la tecnología CRISPR permite modificar genes, retirando o añadiendo piezas de código genético, y con ello potencialmente eliminar o corregir elementos que provocan enfermedades (o el riesgo de padecerlas) o para potenciar la capacidad de ciertas células de regenerarse o de atacar células malignas.

Se ha usado ya en el ámbito de la biotecnología con alcances diversos, pero es poco aún lo hecho en el ámbito de los tratamientos médicos en humanos.

Actualmente se han comenzado a dar los primeros pasos en el prometedor pero aún incierto entorno de las terapias genéticas y aunque potencialmente genera interés y esperanzas, es mucho lo que aún se requiere para que la tecnología CRISPR pueda ser aplicada clínicamente en seres humanos, tanto en lo médico y tecnológico como en el punzante factor ético implícito en la modificación del código genético de la especie humana.

En ese contexto, el primer estudio en pacientes con cáncer realizado en Estados Unidos que implicó tratamiento con células genéticamente modificadas con la tecnología CRISPR ha dado resultados auspiciosos, si bien su alcance es muy limitado y el objetivo no era en realidad confirmar si ese esquema era efectivo contra el cáncer sino primeramente constatar si esas terapias resultaban seguras en seres humanos o si provocaban reacciones adversas.

De acuerdo al relato de la radio pública NPR, el estudio, que expertos consideran muy preliminar pero “promisorio” involucró únicamente a tres pacientes de cáncer.

“Es un muy importante primer paso”, dijo el doctor Edward Stadmauer, de la Universidad de Pennsylvania y coordinador del estudio.

Los pacientes, dos con cáncer de médula ósea y otro del tipo sarcoma, recibieron infusiones de sus propias células inmunológicas, previamente modificadas en laboratorio con la técnica CRISPR-Cas. Con ello los investigadores combinaron técnicas de inmunoterapia (que están en auge para tratar el cáncer) con la tecnología CRISPR con el objetivo de lograr tratamientos de ingeniería genética de mayor alcance y efectividad.

Los científicos manipularon las células del sistema inmunológico de los pacientes para propiciar que ataquen a las células cancerosas de modo más agresivo. Y, al parecer, la prueba ha dado resultados satisfactorios sin producir efectos adversos, lo que sugiere que el uso en humanos de terapias genéticas usando CRISP-Cas sería potencialmente seguro.

El siguiente paso es repetir las pruebas en más pacientes con cáncer, para llegar a 18. Todo ello, ciertamente, se ha desarrollado y se desarrollará a paso lento, pues los médicos desean tomar todas las precauciones necesarias. Pero el consenso de varios especialistas es que el panorama es auspicioso.

Y aunque no habrá, al parecer, terapias con células modificadas con la técnica CRISP disponibles de modo general para atacar el cáncer u otras enfermedades en lo inmediato, ese estudio, y otros similares en Estados Unidos están sentando las bases para nuevas opciones terapéuticas futuras.

En China, indica NPR, también se han desarrollado pruebas de terapia contra el cáncer usando tecnología de edición de genes CRISP, pero aunque más numerosas que las realizadas en EEUU aún se conoce relativamente poco de sus resultados y alcances. Las regulaciones sobre ese tipo de pruebas en pacientes humanos en China son menos estrictas que en Estados Unidos o en otros países occidentales y en ese sentido la investigación china en la materia ha sido, al menos, mayor en términos de la cantidad de participantes.

Mucho es, con todo, lo que se necesita conocer al respecto de estas terapias apoyadas en manipulación genética. Un compendio de los estudios registrados a escala internacional está disponible en el sitio ClinicalTrials de los Institutos Nacionales de Medicina de Estados Unidos. Se mencionan allí 19, tanto en China como en Estados Unidos, pero muchos de ellos se encuentran aún en sus etapas iniciales o incluso han sido retirados.

La terapia genética, con la posible participación de tecnología CRISPR-Cas, es ciertamente una enorme ventana de posibilidades y esperanzas, y también de misterios y riesgos, en la lucha contra el cáncer. Un esfuerzo que, pese a todo el dolor y la muerte que esa enfermedad provoca día con día, poco a poco ofrece en ese ámbito y en el de muchas otras opciones de prevención, tratamiento e investigación un camino de creciente esperanza.